第一百六十五章 人工智能首次发威(第2/2页)

这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品,但其总体载量有限,导致引入的功能元件较少,而且长期来看,也有一丝致癌风险。

逆转录病毒同样整合在宿主基因组,但它只能感染分裂期细胞,而且容量有限,使用范围比较狭窄。

因此,最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。

“慢病毒还是腺病毒?慢病毒还是腺病毒?”

“一个安全表达,但不能彻底变成正常人,一个长期有效,也能将正常基因遗传下去。”

“真的很难做出选择啊!”

这两个念头在唐缺脑中不断反复回响,他需要做出决定,选择既定的病毒载体,才能继续下面的研发。

“是要一劳永逸还是只图眼下?”

“要不要疯一下,选择最永久的解决方案?”

“毕竟,让患者回归正常,才是基因治疗的初衷啊。遗传性疾病,重点在于遗传,如果选择短期路线,并不能彻底改变患者的人生,如果生育,生下来的孩子自然有极大几率重蹈覆辙。”

“决定了,反正研发速度这么快,多出了不少的时间,就先研究慢病毒载体吧。”

“我们设计载体的时候,要好好设计基因组,在其中加入绝缘子序列和调控序列进行优化,同时也要改良包装的质粒,以增加安全性。”

“先在AICell中进行深度模拟,要充分了解到所有的数据,再进行样品制造,用在动物身上做实验,一定要保证安全性为先。”

“不过,如果实在有致癌风险,起码癌症还是能够治疗的,价格也不算太贵,比起1400万的SMA治疗费用,倒不是那么让人绝望。”

“如果这条路线不太顺利,那就跟着诺华后面继续腺病毒载体的研究,只要采用不同的血清类型就行,我记得诺华是AVV9型,我们完全可以用AVV8或者其他。”

他做好决定以后,就埋头在桌前工作起来。

要把任务一个个列出来,分给团队去做。

然后根据不同的进展进行调整。

还好,现在大部分前期工作都可以在软件上完成了,这将大大降低工作量。

到时候只要做细胞实验进行验证就行了。